
我所畢業(yè)生黃衛(wèi)生博士發(fā)明的治療白血病新藥獲美囯藥監(jiān)局批準(zhǔn)
日前,位于波士頓的ARIAD藥物公司發(fā)布新聞,治療白血病的新藥帕納替尼獲美囯藥監(jiān)局批準(zhǔn),成為第一個對包括T315I在內(nèi)的所有Bcr-Abl基因突變體有效的白血病藥物。(http://phx.corporate-ir.net/phoenix.zhtml?c=118422&p=irol-newsArticle_print&ID=1767523&highlight=)。該藥物由我所89屆研究生黃衛(wèi)生博士設(shè)計合成。當(dāng)年的同班同學(xué),現(xiàn)職美國Synta藥物公司腫瘤藥物研發(fā)高級總監(jiān)的英偉文博士介紹到:"美國聯(lián)邦藥監(jiān)局對帕納替尼加速審批, 根據(jù)臨床二期中試的結(jié)果審核通過帕納替尼成為伊馬替尼無效病人的臨床用藥,充分證明了該藥的顯著效果。令人鼓舞的是帕納替尼的藥效并不為某種特變基因所局限。該藥如果能取代一線藥物伊馬替尼,將有望成為歷史上產(chǎn)值最高的小分子癌癥藥物。"
早在1970年代,科學(xué)家發(fā)現(xiàn)由9號和22號染色體之間的相互易位所產(chǎn)生的融合蛋白Bcr-Abl是白血病的原癌基因,針對Bcr-Abl的酪氨酸激酶抑制劑因此成為治療白血病的一種有效手段。諾華公司研發(fā)的第一代抑制劑伊馬替尼(imatinib)2001年開始應(yīng)用于臨床,療效甚佳;但幾年后患者產(chǎn)生抗藥性。癌基因突變是重要原因之一。諾華和布里斯托-邁爾-施貴寶分別于2007和2006 將第二代藥物尼洛替尼(nilotinib)和達(dá)沙替尼 (dasatinib)應(yīng)用于臨床來對付癌基因變異體。遺憾的是,這些藥物只對某些變異體有效,對變異體T315I更是徹底無效。黃衛(wèi)生博士通過深入研究Bcr-Abl癌基因結(jié)構(gòu), 創(chuàng)造性地設(shè)計和合成了一類新型的化合物來專門應(yīng)對變異體T315I?;衔锝?jīng)過化學(xué)結(jié)構(gòu)優(yōu)化、體外活性、藥代動力學(xué)、動物體內(nèi)藥效和毒性等測試進(jìn)入臨床(http://pubs.acs.org/doi/abs/10.1021/jm100395q)。在化學(xué)、生物、藥理、臨床等領(lǐng)域科學(xué)家的通力合作下,帕納替尼最終成為第一個對包括T315I在內(nèi)的所有Bcr-Abl基因突變體有效的藥物,為白血病患者帶來了福音。
醫(yī)藥界權(quán)威刊物「新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志」今年十一月發(fā)表了帕納替尼臨床中試的優(yōu)異結(jié)果,同時刊登的編委評論指出帕納替尼朝靶標(biāo)藥物的真正成功跨出的一大步。(http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1205127)
黃衛(wèi)生本科畢業(yè)于華中理工大學(xué)(現(xiàn)華中科技大學(xué));1989-1995年在我所獲博士學(xué)位,師從袁承業(yè)院士。經(jīng)過在美國弗吉尼亞大學(xué)和麻省理工學(xué)院的博士后訓(xùn)練,于2001年進(jìn)入藥物研發(fā)企業(yè),現(xiàn)任美國ARIAD公司藥物化學(xué)部副總監(jiān)。帕納替尼為該公司的第一個新藥。
“我們這些獵藥者的最大夢想就是自己參與研發(fā)的藥物能通藥監(jiān)局審批,進(jìn)入市場,治病救人,造福人類?!边@是黃衛(wèi)生和英偉文博士在多年艱苦研究取得巨大成功后的感嘆。而有機(jī)所正是他們獵藥的起點(diǎn)。
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